오늘의 주인공은 만성 골수성 백혈병임.
백혈병은 단순하게 “백혈구가 많은” 질병으로만 알려진 경우가 많은데, 구체적으로는 특정 세포의 증식 억제 기전이 고장나면서 무제한으로 늘어나는 상황을 가리키고, 당연한 이야기지만 증식 억제만 고장났을 리가 없기 때문에 이러하 세포들은 부피와 자원만 차지하는 정크 세포임.
과거에는 백혈구의 현미경 사진상 특징으로 분류하는 경우가 많았지만 지금은 고장난 유전자가 무엇인가에 따라 구분하는 것을 기본으로 함.
만성 골수성 백혈병은 많은 경우 “필라델피아 염색체”라는, 9번 염색체와 22번 염색체가 달라붙은 기묘한 구조물이 발견됨.
연구가 진행되면서 밝혀진 이유는 22번의 BCR 유전자와 9번의 ABL 유전자가 한덩어리가 되어 “BCR-ABL”로 불리는 기형 유전자가 되는데, 이 유전자가 만드는 효소가 발현되면 세포 증식이 무한정 벌어진다고 함.
그럼 이 유전자 혹은 이 유전자가 만드는 효소만 억제하면 증식을 멈추는 거 아닐까?!
그렇게 해서 만들어진 게 ‘BCR-ABL kinase inhibitor’, 다른 이름은 글리벡이라고 불리는 약임.
상술했듯이 백혈병 세포가 증식하도록 하는 신호전달을 틀어막는데, 암세포는 대개 이상증식 집단 전체가 동일한 유전자를 갖기 때문에(단일 클론) 사실상 모든 백혈병 세포가 저 유전자에 의존하고 있으므로 싸그리 증식을 멈춤.
게다가 특정 유전자에 의한 효소에 특이적으로 결합하므로 기존 비특이적 항암제와 달리 부작용도 가벼운 편.
기대여명이 3~5년 정도였던 (BCR-ABL 양성) 만성 골수성 백혈병은 2001년 이후로 이 약이 듣기만 하면 5년 생존률 95% 이상, “이 병으론 안 죽어요”라는 평을 듣게 되었음.
물론 당시엔 신약이라 비싸긴 했지만 입원해서 항암치료 받는 것에 비하면 저렴했고.
이토록 적은 부작용과 막강한 효과가 같이 있을 거라고는 상상도 못했기 때문에 제약업계에 이후 표적치료제 붐이 오게 됨.
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Tooth-in Eye surgery (안구 내 치아 수술) https://youtu.be/Zq-hsk184Hc?t=63 눈에 안구가 아니라 살덩이가 있는 것 처럼…